Los niños realizan modificaciones considerables en el desarrollo debido al desarrollo y crecimiento de su organismo. Tienen lugar inmediatamente después del nacimiento, luego en el primer año de vida, y otros llegan lentamente hasta la edad adulta. El crecimiento y el desarrollo de las funciones de los órganos corporales provocan ajustes en la absorción de los fármacos, su actividad en el cuerpo, junto con el metabolismo y la descarga. Por lo tanto, el funcionamiento de los medicamentos puede diferir en los niños de los adultos. Como explica el maestro asociado Jozef Hoza, incluso entre los niños hay distinciones significativas en la reacción a los medicamentos. «Esto se aplica no solo a varios grupos de población, sino también dentro de estos grupos. El efecto del medicamento, y por lo tanto su seguridad, terminó siendo prácticamente incierto en algunos niños», afirma el Profesor Asociado Hoza, jefe emérito del Departamento de Pediatría y problemas metabólicos hereditarios 1. LF UK, así como VFN.
En los medicamentos pediátricos, a pesar de los nuevos conocimientos, muchos medicamentos siguen utilizándose fuera de los indicadores aceptados, es decir, fuera de etiqueta. Sin embargo, el uso de medicamentos fuera de etiqueta no significa que se usen incorrectamente. «Los medicamentos que se venden deben usarse de acuerdo con los conceptos de tratamiento médico efectivo y seguro. Naturalmente, aplicamos este concepto a la población joven. Para los medicamentos que utilizamos fuera de etiqueta, no hay signos ni información sobre la dosis correcta para una edad ofrecida. Y también puede faltar un tipo de dosis suficiente, especialmente para niños menores de 2 o tres años. El uso del medicamento fuera de etiqueta está dirigido por las situaciones definidas en el mundo o sobre la base de un informe anual individual de expertos.» Dr. Šárka Fingerhutová, estudiante de doctorado 1. LF UK y VFN, que también se ejecuta en la clínica de medicamentos pediátricos y también trastornos hereditarios del metabolismo. Un componente esencial del uso del tratamiento no indicado en la etiqueta en niños es la comunicación extensa y comúnmente exigente con sus representantes legales. Estos últimos deben estar completamente familiarizados con la naturaleza del tratamiento, sobre la base de la cual firman un consentimiento informado para su inicio. La literatura informa que el 34-96% de los medicamentos no indicados en la etiqueta se usan en bebés. En los niños mayores gravemente enfermos tratados en la unidad de cuidados intensivos pediátricos, esto es alrededor del 40% de los medicamentos que se usan fuera de etiqueta.
Avances y pruebas médicas de medicamentos en niños
Sin embargo, todavía se ofrecen datos limitados para muchos medicamentos utilizados en niños, según un puñado de estudios clínicos previos. En 2007, entró en vigor un nuevo reglamento en la Unión Europea para garantizar que los medicamentos para niños sean de alta calidad, se investiguen de manera justa y se acepten adecuadamente. También debe impedir estudios de investigación innecesarios con niños o retrasos en la autorización de medicamentos para uso en adultos. La Compañía Europea de Medicamentos también ha establecido un Comité pediátrico, cuya función principal es determinar los estudios que las empresas farmacéuticas deben realizar sobre medicamentos destinados a su uso en niños y, alternativamente, aceptar el uso de algunos datos de estudios de investigación en adultos para pacientes pediátricos.
«La ley ha transformado considerablemente el marco normativo de los medicamentos pediátricos en Europa, junto con la realización real de estudios de investigación científica con personas pediátricas. Esto ha motivado nuevos esfuerzos de investigación. Se informa que antes de la introducción de la guía, solo un tercio de los medicamentos autorizados en la UE se explicaban para su uso en jóvenes, después de diez años de la regulación, esta era actualmente la instancia para el 70 por ciento», destaca el director del Instituto de Farmacología 1. Prof. Ondřej Slanař. Sin embargo, según el maestro Slanar, en un estudio de investigación, el problema persiste en grupos de edad particulares. «Cuando se trata de nuevas tecnologías y el crecimiento de medicamentos, por ejemplo, los recién nacidos están en gran medida fuera de la sala de estudio. También se revisa si los adolescentes no deben incluirse en estudios de investigación con personas adultas, debido a que desde el punto de vista físico y clínico hay pocos factores para realizar diferentes investigaciones», aconseja Ondřej Slanař.
Avance de los medicamentos pediátricos desde el punto de vista de una empresa farmacéutica
El Dr. Tomáš Hauser, supervisor de desarrollo científico de Zentiva, también valida los detalles relacionados con el estudio de medicamentos para su aplicación a clientes pediátricos. En particular, se preocupan por la reputación del producto ofrecido por la edad, la fisiología y las indicaciones de la persona, la existencia de compuestos complementarios únicos (excipientes), el uso de herramientas clínicas para el manejo del medicamento. Al desarrollar, de acuerdo con Tomáš Hauser, es necesario además tener en cuenta las propiedades residenciales fisicoquímicas del material del medicamento, su preferencia, que comúnmente es extremadamente amarga, o el tipo de alimentos y bebidas que se administran simultáneamente con el medicamento. En la investigación científica en niños, según Hauser, los detalles adicionales consisten en la predicción de la farmacocinética y su influencia en el principio del tipo de dosis y también en los programas de dosificación. «El estudio de investigación en niños generalmente ocurre después o en una fase sofisticada del estudio en individuos adultos, pero la transportabilidad de los datos, especialmente en niños pequeños, es problemática», dice Tomáš Hauser, y agrega que el avance de los tipos de dosis para niños es un área con una necesidad de paciente aparentemente insatisfecha.
«Debido a una variedad de características únicas, no es similar al desarrollo de medicamentos para adultos y requiere la participación de personas, profesionales médicos, el sector farmacéutico, las autoridades reguladoras y también los pagadores para ser mucho más efectivos», dice el Dr. Hauser. Comparación con el extranjero. La preocupación de los estudios farmacológicos científicos en nuestro país es similar a la de otros países europeos– la realización de estudios suele ser mucho más exigente en los niños que en los adultos. «Por ejemplo, el consentimiento notificado para llevar a cabo un estudio de medicamentos en adultos suele ser en una sola versión, mientras que en los niños requerimos una serie de variaciones según los grupos de edad– solicitamos el consentimiento de los padres, menores de entre 12 y 18 años y, a veces, grupos de edad más jóvenes», afirma uno de los desafíos Pavla Pokorná, que supervisa el Centro Nacional Checo de Farmacología Científica en la 1st Medical Academy. LF UK. Según los datos más actualizados del Instituto Estatal para el Control de Medicamentos (SÚKL), las investigaciones farmacológicas realizadas en niños en la República Checa representan solo el 10% del número total de investigaciones.
